CAR-TOOL

Cílem projektu je sběr a vyhodnocení údajů z reálné klinické praxe, které mají souvislost s podáním CAR-T buněčné terapie u pacientů s určitými hematologickými malignitami, kteří čelí špatné prognóze onemocnění. Léčba pomocí CAR-T buněk je v současné době indikována u dospělých pacientů s některými typy non-hodgkinova lymfomu, vč. agresivního, relabujícího nebo refrakterního difuzního velkobuněčného B-lymfomu, primárního mediastinálního B-lymfomu, high-grade B-lymfomu, transformovaného folikulárního lymfomu a lymfomu z buněk pláště; a dále u dětských pacientů a pacientů do 25ti let s akutní lymfoblastickou leukémií (B-ALL), kteří nereagují na definovaný počet linií standardní terapie.

Primární cíle

• Hodnocení účinnosti CAR-T buněčné terapie na základě léčebné odpovědi (ORR, CR) a přežití pacientů (OS, PFS).
• Hodnocení výskytu a závažnosti nežádoucích účinků CAR-T buněčné terapie.
• Posouzení vlivu předchozí léčby, komorbidit a stavu onemocnění na parametry hodnocené v cílech 1 a 2.
• Sledování expanze a perzistence CAR-T v periferní krvi pacienta a hodnocení souvislosti s léčebnou odpovědí a toxicitou.
• Sledování vybraných cytokinů po podání CAR-T a hodnocení souvislosti s toxicitou.

Sekundární cíle

• Sledování počtu odléčených pacientů pro přehled o aktuální situaci a diskusi s plátci zdravotní péče.
• Hodnocení poměru rizika a přínosů při posuzování indikace a pro optimalizaci procesu výběru pacientů k léčbě pomocí CAR-T buněčné terapie.

Garantem registru je MUDr. František Folber, Ph.D. (Fakultní nemocnice Brno Interní hematologická a onkologická klinika).

Projektový management zajišťuje Institut biostatistiky a analýz, s.r.o., spin-off společnost Masarykovy univerzity.

Ing. Michal Jetelina, projektový manažer
Ing. Petr Brabec, Ph.D., jednatel